استفاده از فناوری CRISPR برای ویرایش ساده و کارآمد ژن، تحقیقات و درمان زیست پزشکی را متحول کرده و درک بهتری از اساس ژنتیکی بیماری ارائه کرده است. فناوری CRISPR جزء سیستم ایمنی باکتریایی است که می تواند DNA را که به عنوان ابزار ویرایش ژن تغییر کاربری داده شده است را برش دهد.
دانشمندان یک RNA راهنما برای مطابقت با ژنی که می خواهند ویرایش کنند طراحی کرده و آن را به پروتئین مرتبط با CRISPR (Cas) متصل می کنند. RNA راهنما پروتئین متصل شده را به ژن هدف هدایت می کند، جایی که به عنوان قیچی مولکولی عمل می کند و DNA مشکل ساز را قطع می کند.
اما با وجود تمام مزایایی که دارد، این فناوری در نفوذ به سلول های اولیه که سلول هایی هستند که مستقیماً از بافت یا اندام زنده گرفته شده و در آزمایشگاه رشد می کنند، مشکل دارد. سلول های T، بخشی از سیستم ایمنی بدن، نمونه هایی از سلول های اولیه هستند.
پس از کشف اینکه برخی ویروس ها از قطعات پروتئین یا پپتید برای ورود به سلول ها استفاده می کنند، محققان دانشگاه پنسیلوانیا آزمایش کردند که آیا می توان از این روش برای معرفی موثرتر فناوری ویرایش ژن CRISPR به سلول های اولیه استفاده کرد.
شلی برگر، یکی از محققان این مطالعه گفت: روش‌های کنونی معرفی سیستم‌های CRISPR-Cas به سلول‌ها، که شامل استفاده از ویروس‌های حامل و پالس‌های الکتریکی است، برای سلول‌هایی که مستقیماً از بیماران گرفته می‌شوند، بی‌اثر هستند. این روش‌ها معمولاً بسیاری از سلول‌هایی را که روی آن‌ها استفاده می‌شوند از بین می‌برند و حتی می‌توانند باعث تغییرات ناخواسته گسترده در فعالیت ژن شوند.
محققان از پپتیدها برای هدایت مولکول های CRISPR-Cas9 و Cas12a در سراسر غشای خارجی سلول های اولیه استفاده کردند. محققان دریافتند که استفاده از ترکیب دو پپتید اصلاح‌شده، یکی در HIV و دیگری در ویروس‌های آنفولانزا، و مخلوط با مولکول‌های CRISPR-Cas، کارایی ویرایش ژنی تقریباً 100 درصدی دارد.
محققان که رویکرد جدید خود را ویرایش ژنوم به کمک پپتید یا به اختصار PAGE می‌نامند، می‌گویند این روش می‌تواند به‌ویژه در درمان‌های مرتبط با سلول‌های T، مانند درمان سلول‌های T با گیرنده آنتی‌ژن کایمریک (CAR) برای درمان مفید باشد. سرطان خون مفید باشد
به گفته محققان، ویرایش ژنوم علاوه بر کاربرد آن در سلول درمانی و ژن درمانی، کاربردهای گسترده ای نیز دارد. محققان نتیجه می‌گیرند: سادگی و قدرت مفهوم این روش به کمک پپتید نشان می‌دهد که می‌توان آن را در آینده برای تحویل سایر پروتئین‌های ویرایش‌کننده ژنوم یا حتی داروهای مبتنی بر پروتئین به سلول‌های اولیه سازگار کرد.
شرح کامل این تحقیق در مجله Nature Biotechnology منتشر شده است.
منبع: آخرین خبر